العلاج الجيني أمل جديد للأطفال الصم

يطلق عدد من الفرق الطبية في أنحاء عدة من العالم علاجات جينية رائدة للأطفال المصابين بالصمم الوراثي، ورغم كونها تتعلق في الوقت الراهن بعدد قليل جداً من المرضى، يمثّل اعتمادها تقدماً قد يكون ثورياً من شأنه أن «يغيّر قواعد اللعبة».
وأحدث التطورات في هذا المجال أن صبيّاً في الحادية عشرة يعاني منذ ولادته الصمم الشديد تمكّن بعد خضوعه لعلاج جيني جديد من أن يسمع«للمرة الأولى في حياته»، على ما أعلن مستشفى في مدينة فيلادلفيا الأمريكية الثلاثاء الماضي.
وكشفت دراسة نُشرت يوم الخميس في مجلة «لانسيت» الطبية أن علاجاً مماثلاً أُجري في الصين لستة أطفال صمّ مكّن خمسة منهم من استعادة سمعهم.
وأوضح المشارك في إعداد الدراسة والباحث في مستشفى «ماساتشوستس آي أند إير» في الولايات المتحدة تشنغ يي تشن أن «بعض هؤلاء الأطفال بات يستطيع إجراء محادثة عادية والتحدث بالهاتف».
وأعلنت فرنسا في وقت سابق من هذا الأسبوع أنها تبدأ قريباً تجربة سريرية لتقويم فاعلية دواء جديد مماثل يوفّر علاجاً جينياً.
وسيستهدف هذا العلاج الأطفال الذين تراوح أعمارهم بين 12 و31 شهراً يعانون متحوّرات في جين «أوتوف» «(OTOF) الذي لم يعد قادراً على إنتاج الأوتوفيرلين، وهو بروتين تحتاجه الخلايا الحسية في الأذن الداخلية لتحويل الاهتزازات الصوتية إلى إشارات كهربائية ترسل إلى الدماغ.
وقالت نوال أوزرن، المديرة العامة لشركة «سانسوريون» الفرنسية للتكنولوجيا الحيوية التي تعمل على تطوير هذا الدواء إن ميزة هذا العلاج تكمن في إعطائه للأطفال الصغار جداً، ما يساعدهم على اكتساب اللغة.
ومن المفترض أن يتيح العلاج الذي سيتم حقنه مباشرة في الأذن الداخلية للأطفال تصحيح الخلل الجيني وبالتالي إعادة السمع إليهم.