قالت شركة Regenxbio، مطورة العلاج، يوم الاثنين، إن إدارة الغذاء والدواء ستعيد النظر في الموافقة على علاج جيني تجريبي لاضطراب دماغي مميت ونادر في مرحلة الطفولة، والذي رفضته قبل أربعة أشهر فقط.
يعد هذا التحول المفاجئ هو الأحدث في سلسلة من الانتكاسات الواضحة لإدارة الغذاء والدواء في الشهرين الماضيين، بعد استقالة القادة الذين عينتهم إدارة ترامب أو إقالتهم. في الأسبوع الماضي فقط، أعلنت شركة UniQure أنه تم السماح لها بتقديم طلب للعلاج الجيني لمرض هنتنغتون الذي رفضته الوكالة سابقًا والذي بدا أن المفوض السابق مارتي ماكاري يستهين به على شاشة التلفزيون الوطني.
في حالة شركة Regenxbio، تقدمت الشركة بطلب للحصول على الموافقة على العلاج الجيني لداء عديد السكاريد المخاطي من النوع الثاني، المعروف أيضًا باسم MPS II أو متلازمة هنتر. كان العلاج ببدائل الإنزيم متاحًا منذ فترة طويلة لمرض MPS II، لكن الإنزيم لا يمكنه دخول الدماغ، لذلك يعاني الأطفال المصابون بالشكل العصبي للمرض من تدهور إدراكي تدريجي.
هذه المقالة حصرية لمشتركي STAT+
افتح هذه المقالة – بالإضافة إلى التغطية والتحليلات اليومية لقطاع التكنولوجيا الحيوية – من خلال الاشتراك في STAT+.
هل لديك حساب بالفعل؟ تسجيل الدخول
عرض جميع الخطط
لقراءة بقية هذه القصة اشترك في STAT+.
يشترك
اكتشاف المزيد من صحيفة رصد الإلكترونية
اشترك للحصول على أحدث التدوينات المرسلة إلى بريدك الإلكتروني.
